

기전은 간단함 PCSK9이라는 유전자를 크리스퍼 기술로 영구적으로 억제함
이 유전자를 억제하면 간에서 LDL 흔히 말하는 나쁜콜레스테롤을 제거하는 능력이 올라감
물론 일반적인 고지혈증환자가 아닌 유전성 고지혈증 환자에 대한 임상이었음
하지만 추후 확장될 가능성을 언급함

릴리는 작년(2025)에 이 회사를 13억 달러에 인수함
세계 최초 생체 내 유전자 편집 치료제로 2번째로 승인 받을 가능성이 높음
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